PTC Therapeutics heeft bekendgemaakt dat de wereldwijde CardinALS-studie, waarin het middel utreloxastat (PTC857) werd onderzocht, is stopgezet vanwege tegenvallende resultaten. De studie richtte zich op het vertragen van de ziekteprogressie bij ALS-patiënten.
Hoewel het middel veilig en goed verdraagbaar bleek, was er onvoldoende bewijs voor effectiviteit. Er was geen aantoonbaar effect op doelen zoals spierkracht, dagelijkse vaardigheden, overlevingsduur en niveaus van neurofilamenten (een marker voor zenuwbeschadiging). Daarom is besloten de studie per direct te stoppen en dat verdere ontwikkeling voorlopig niet wordt voortgezet.
Alle deelnemers, waaronder twaalf Nederlandse patiënten, zijn persoonlijk geïnformeerd door het ALS Centrum. Het ALS Centrum en PTC Therapeutics bedanken alle patiënten, hun families en de betrokken artsen voor hun waardevolle deelname aan dit onderzoek.
Meer informatie staat op de site het ALS Centrum Deze link opent in een nieuw tabblad.
